Nat Comm | 基因编辑治愈融合基因导致的儿童癌症
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发布时间：2024-10-17 23:06
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时间：2024-10-17 23:40
通过研究，科学家对儿童癌细胞的致癌融合机制进行了深入的分类与鉴定。在《Nature Communications》上发表的文章指出，利用CRISPR等基因组编辑工具，针对性地靶向那些导致儿童癌症的致癌融合基因，有可能实现某些肿瘤的治愈。
研究团队通过检测5190名儿童癌症患者的肿瘤转录组测序数据，对272个致癌融合基因对进行了全面分析。他们发现，形成致癌融合基因的因素多种多样，包括翻译框架、蛋白质结构域、剪接和基因长度。数学模型揭示了CBFB-MYH11基因的差异选择压力与临床结果之间存在着紧密联系。
Ma博士和Klco博士共同解释说，这些致癌融合类型可以被看作是一个类似于化学元素周期表的系统。通过对潜在机制的编目，科学家们能够更深入地研究这些融合。Ma实验室的全面描述为儿童癌症的致癌融合领域提供了宝贵的资源，为开发更多预测性的临床试验和潜在的治疗策略打下了基础。
新的St. Jude工具为利用基因组编辑治疗癌症铺平了道路。由于导致融合基因的突变仅存在于癌细胞中，因此CRISPR-Cas9系统等高度特异性的基因工程工具可以精确地切割癌细胞中的融合基因，消除其制造杂交蛋白的能力。
Liu博士指出，融合基因特定序列仅存在于癌细胞中，不会影响任何正常细胞。通过在两种癌细胞系中使用CRISPR-Cas9扰乱融合特异性等位基因，研究人员证明了基因组编辑在治疗上的潜力。
Pruett-Miller博士表示，尽管治疗中存在挑战，但该计算工具已经预测了一些临床结果。St. Jude团队能够解释为何一小部分患有复发性急性髓系白血病的儿童患者预后不佳，这为医生在未来为患者选择更个性化、更有效的治疗方案提供了帮助。
